
科學家用套管向患者視网膜后方注入正常的基因。
醫學界為先天眼疾患者帶來一個鼓舞人心的消息:英國一名患先天視力障礙的青年接受世界首例視网膜基因注射療法,經過近一年
觀察,療效顯著。
以新換舊
手術由英國倫敦大學學院眼科研究中心及附屬眼科醫院研究小組操刀,共有3名先天萊貝爾黑內障患者接受治療。
萊貝爾黑內障是一种較為罕見的眼疾。患者由于視网膜內RPE65基因變异,致使視力及感光能力受到影響。這种病通常在患者年幼時發作,到二三十歲時,患者將完全失明。
手術中,醫生需輕抬位于患者眼球后方的視网膜,使視网膜与眼球短暫脫离,并將正常RPE65基因注入視网膜下方,以取代變异基因。手術需要醫生具備极高精准度,一旦失手就可能撕裂視网膜,使患者徹底失去复明希望。
在倫敦大學學院附屬眼科醫院實施手術8個月后,美國賓夕法尼亞大學也進行同樣的視网膜基因注射手術。兩項手術的研究報告均于本月27日發表在美國《新英格蘭醫學雜志》网絡版。
意義重大
18歲男孩史蒂文·豪沃思來自英國博爾頓,目前是一名學生及吉他手。他自幼患有重度視力障礙及夜盲症,左眼尤為嚴重。
“以前,我必須在天黑前回家,因為一入夜我就看不見物体,”豪沃思說。去年6月,他接受長達2小時的基因注射手術。“現在,我再不用急著赶回家,必要時,我也可以在天黑后繼續參加樂隊排練而不用擔心視力問題,”他說,“我的生活從此不同。”
錄像表明,術前,在蒙住右眼的情況下,豪沃思要花77秒才能走出一個光線昏暗、有3扇門的小房間,其中8次找錯方向,碰壁次數頗多。手術6個月后,他只用了14秒便順利走出同樣房間,而且一次也沒有碰壁。
英國研究小組負責人、倫敦大學學院眼科研究中心人類分子基因學教授羅賓·阿里在研究報告中寫道:“這是一座意義重大的里程碑。這項實驗為其他遺傳性視网膜疾病基因療法開創先河,同時為基因療法應用于更多眼疾奠定基礎。”
英國《星期日電訊報》27日評論說,這一療法很可能在今后兩年內被廣泛采用,這意味著約2万名英國視力障礙患者有了重返光明的希望。
前景看好
与豪沃思一同接受手術的另外兩名患者迄今均未出現排异反應,但病情沒有明顯好轉。美國方面,3名接受同類治療的患者術后參加標准視力檢查,視力均有所提高。
此外,兩國研究人員目前均未發現被植入基因游离到患者眼部以外的現象。
“當然,要全面評价實驗還需要展開更多測試和研究,”美國基因注射療法研究報告作者之一、標靶基因公司執行副總裁巴里·卡特說,“同時還要對包括儿童在內的更多患者進行治療及跟蹤調查。”
阿里教授相信,不出5年,研究人員就可以用這种方法嘗試治療在老年人中較為常見的黃斑退化眼疾,使約50万英國人受益。
(編輯:日月)